Ingen anbefaling af mavacamten

Medicinrådet anbefaler ikke Camzyos (mavacamten) til voksne patienter med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. 

Det kan man læse i det offentliggjorte referat fra Medicinrådets møde af den 20. marts.

Det er godt nok dokumenteret, at behandling af hypertrofisk kardiomyopati  (HCM) med mavacamten kan udskyde tiden til septal reduktion terapi (SRT), men mavacamten er ikke sammenlignet med septal reduktion terapi i kliniske studier. Derfor anfører Medicinrådet i sin anbefaling:

”…at det ikke er muligt at vurdere, om mavacamten er bedre, dårligere eller lige så god til at reducere symptombyrden sammenlignet med SRT. Ingen af behandlingerne har en dokumenteret effekt på overlevelse.”

Et medicinsk alternativ

Den nuværende behandling af patienter med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati er i dansk klinisk praksis septal reduktion terapi primært i form af alkohol septal ablation (ASA). Både mavacamten og alkohol septal ablation er forbundet med bivirkninger og ulemper. 

Behandling med mavacamten medfører en risiko for hjertesvigt. Behandlingen kræver derfor monitorering med ultralydscanninger af hjertet i hele behandlingsperioden. Alkohol septal ablation er en invasiv procedure, som kræver indlæggelse i cirka en uge, og som kan være forbundet med risiko for komplikationer, herunder særligt indsættelse af pacemaker.

Hos patienter, som fortsat har symptomer trods behandling med betablokkere eller calciumkanalblokkere, kan tillæg af mavacamten reducere patienternes symptombyrde og forbedre deres livskvalitet sammenlignet med fortsat behandling med betablokkere/calciumkanalblokkere alene. Her skriver Medicinrådet i sin samlede anbefaling og vurdering, at det:

”med den observerede effekt og sikkerhedsprofil ikke er Medicinrådets vurdering, at mavacamten generelt bør anvendes før SRT. Mavacamten kan derimod anses for et medicinsk alternativ til SRT. Det kan være en fordel for udvalgte patienter at kunne erstatte en invasiv behandling såsom ASA eller myektomi med medicinsk oral behandling. Ud fra en klinisk vurdering kan mavacamten derfor være et relevant behandlingsvalg til patienter, som ikke har haft tilstrækkelig gavn af ASA og/eller ikke er egnede til at gennemgå de invasive behandlinger (ASA og myektomi).”

Omkostninger er for høje

Medicinrådet anfører endvidere, at:

”Behandling med mavacamten er forbundet med højere omkostninger end de nuværende behandlingsmuligheder med betablokkere, calciumkanalblokkere og alkohol septal ablation. Samtidig medfører behandling med mavacamten et større ressourcetræk grundet hyppig monitorering med ekkokardiografi. Medicinrådet vurderer samlet, at omkostningerne til mavacamten er for høje i forhold til den dokumenterede effekt af behandlingen.”

Flere behandlingsmuligheder på hylderne

I Kardiologisk Tidsskrift har vi tidligere omtalt et dansk registerstudie, som ser på dødeligheden hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati (Long term mortality in patients with hypertrophic cardiomyopathy – A Danish nationwide study). Studiet blev publiceret i januar 2023 i tidsskriftet American Heart Journal Plus: Cardiology Research and Practice. Det bygger på data fra flere nationale registre, inklusiv Landspatientregisteret.

Mads-Holger Jacobsen er stud. med. og er førsteforfatter på det danske studie og udtalte dengang til Kardiologisk Tidsskrift, at en individuel tilgang til patienter med hypertrofisk kardiomyopati er tilrådelig:

”Det er altid godt, hvis vi får flere behandlingsmuligheder på hylderne – ligesom det er godt, at der er et alternativ til den invasive behandling og måske endda med en ikke-invasiv behandling en mulighed for at standse eller hæmme progressionen af sygdommen. Men når det er sagt, så er der et utal af forskellige sygdomsmekanismer bag hypertrofisk kardiomyopati, og det vil derfor kræve en grundig genetisk screening af den enkelte patient at afgøre, hvilken behandling, der er mest effektiv i det enkelte tilfælde.”  

Om hypertrofisk kardiomyopati (HCM)

Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er en arvelig hjertesygdom, som giver patienterne symptomer fra hjertet såsom åndenød, træthed, svimmelhed, hjertebanken og anstrengelsesrelaterede brystsmerter.

Omkring 60 procent af HCM-patienter har obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM). Obstruktionen forekommer i udløbsdelen af venstre ventrikel.

Sygdomsudtrykket er heterogent og varierer fra ingen symptomer til pludselig uventet død.

Symptomer kan debutere i alle aldersgrupper. Og komorbiditeter har betydning for, hvordan sygdommen manifesterer sig og tolereres.

HCM er den hyppigste arvelige hjertesygdom og forekommer i den voksne befolkning hos omkring 1 ud af 500 personer.

HCM er den hyppigste årsag til pludselig død blandt unge mennesker og unge atleter.

Den medicinske behandling af HCM i Danmark består i dag primært af betablokkere, calciumantagonister, amiodaron, blodfortyndende behandling og diuretika.

Generelt er prognosen for HCM god, men nogle patienter har øget risiko for hjertesvigt og/eller pludselig død grundet ventrikulær takykardi, atrieflimmer førende til blodprop i hjernen eller hjertesvigt.

Der findes endnu ingen kurativ behandling eller lægemidler, som kan hæmme sygdomsprogressionen. Mavacamten er den første kardielle myosinhæmmer, der specifikt er målrettet den underliggende årsag til obstruktiv HCM.