Medicinrådet har 10.017 grunde til at skifte mening om Spinraza

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Banebrydende behandling på vej til patienter med særlig variant af forhøjet kolesterol

Et nyt præparat mod en særlig variant af arvelig, forhøjet kolesterol, som man ellers ikke har kunnet behandle for, er under udvikling - og forventes at blive godkendt til behandling indenfor fem år, vurderer professor.

Forskere har nu fremstillet et præparat, som kan sænke niveauet af den særlige type kolesterol, arvelig forhøjet lipoprotein(a). Forskningen viser, at niveauet af lipoprotein(a) i blodet falder med 80 procent hos den enkelte patient, når man får en indsprøjtning en gang om måneden. Medicinen er ikke på markedet endnu og forventes tidligst at blive godkendt til behandling om fem år - men tanken er, at folk selv skal kunne foretage injektionen, ligesom diabetespatienter selv tager insulin. Det fortæller professor i klinisk biokemi ved Københavns Universitet, Børge Nordestgaard, som også er med i den internationale forskergruppe, der netop har fået publiceret et studie i tidsskriftet New England Journal of Medicine.

Genetisk bestemt

Faktisk er lipoprotein(a) så sjælden, at den kun optræder hos to dyrearter – nemlig aberne og dermed mennesket og hos pindsvin, fortæller Børge Nordestgaard.

”Der er tale om en LDL-partikel (Low-Density Lipoprotein), hvorpå der sidder et andet protein – et apolipoprotein(a) (lipid-bindende protein). Det har ikke tidligere været muligt at behandle den særlige variant af forhøjet kolesterol, fordi det niveau, man har i blodet, er genetisk bestemt og derfor ikke ser ud til at være påvirkeligt gennem hverken livsstilsændringer eller ved at tage almindelig kolesterolsænkende medicin.”  

Det giver god mening at blive undersøgt

Hjertelægerne har hidtil ikke undersøgt specifikt for lipoprotein(a) af netop den årsag, at man ikke har haft en behandling for tilstanden – men siden september 2019 har European Society of Cardiology (ESC) og European Atherosclerosis Society (EAS) i fælles guidelines anbefalet, at alle voksne bør undersøges for lipoprotein(a)-niveauet i blodet mindst én gang i livet. Det givne niveau vil ikke ændre sig over et livsforløb og er upåvirkelig af udekommende faktorer, derfor er det kun nødvendigt at tage blodprøven en enkelt gang.

”Selv om behandlingen endnu ikke er tilgængelig, så giver det god mening at blive undersøgt for, om man har forhøjet lipoprotein(a), for så kan man i nogen grad selv være med til at forebygge hjertekar-sygdomme generelt ved at sørge for at leve sundt, spise fedtfattigt, motionere og lade være med at ryge – og endda gøre det særligt intensivt - med henblik på at minimere sine risici. Derudover skal man naturligvis tage medicin for forhøjet kolesterol og forhøjet blodtryk, hvis der er behov for det. Vi ved dog, at de helt nye kolesterol-sænkere, såkaldte PCSK9-hæmmere, kan sænke lipoprotein(a)-niveauet op til 25 procent, og det ser ud til, at de patienter, som både har højt almindeligt kolesterol og højt lipoprotein(a) har størst gavn af PCSK9-hæmmere. Den gavnlige effekt kan dog ikke tilskrives lipoprotein(a)-sænkning på nuværende tidspunkt, men snarere den kraftige, almindelige kolesterol-sænkning.”

Børge Nordestgaard understreger i den sammenhæng, at forhøjet lipidprotein(a) ikke er at forveksle md familiær hyperkolestrolæmi. Men, at der kan vise sig at være et vist sammenfald mellem de to tilstande:

”25 procent af patienter med familiær hyperkolesterolæmi har i nogle studier faktisk vist sig at have forhøjet lipoprotein(a), som er en vigtig forklaring på deres diagnose - men det har man ikke tidligere diagnosticeret af den grund, at man ikke har undersøgt det. Den gruppe har således særligt høj risiko for ubehandlet at få en blodprop i hjertet eller i hjernen,” siger han.

En helt ny type behandling

Det er da også blandt andet den gruppe af høj-risiko-patienter, som man ifølge Børge Nordestgaard i første omgang vil tilbyde behandlingen, når den rammer markedet:

”Præparatet er en helt ny type behandling. Der findes kun et enkelt præparat, som har identisk virkningsmekanisme (volanesorsen til meget høje triglycerider og såkaldt kylomikron syndrom). Præparatet går ind på DNA-niveau og forhindrer at lipoprotein(a) bliver dannet og påvirker kun netop det område og ikke andre proteiner. Injektionen indeholder et syntetisk stykke mRNA, som selektivt optages af leverceller og derefter sørger for at det almindelige mRNA til at danne apolipoprotein(a) bliver nedbrudt inde i levercellerne inden lipoprotein(a) partiklen dannes.”

Der er dog ingen tvivl om, at medicinen bliver dyr, understreger Børge Nordestgaard – og derfor vil det også være personer med allerede kendte hjertekarsygdomme, som vil komme i betragtning til behandlingen.

”Senere kan det dog vise sig, at også raske personer med forhøjet lipoprotein(a) niveau kan have gavn af behandlingen. Under alle omstændigheder er forskningen banebrydende og vil sandsynligvis få afgørende betydning for mange mennesker.”

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter