-først med nyheder om ny medicin

”Vi har været verdensførende i udviklingen af stoffet, så det har været lidt specielt, at vi kun har måttet bruge det i forskningssammenhæng herhjemme, mens det har været på markedet i USA og andre steder i Europa. Det skyldes selvfølgelig, at prisen har været uhyrlig høj,” siger Palle Bekker Jeppesen.

Kun få patienter får gavn af ny medicin mod korttarmssyndrom

Medicinrådet anbefaler lægemidlet Revestive (teduglutid) til behandling af korttarmssyndrom, men kun til udvalgte patienter.

Det er en anbefaling med forbehold, Medicinrådet netop har givet glucagon-like peptide-2 (GLP-2)-agonisten teduglutid, som er det eneste godkendte lægemiddel mod den sjældne tilstand korttarmssyndrom og tarmsvigt.

Det vurderes, at der er cirka 300 patienter med korttarmssyndrom og tarmsvigt i Danmark, hvoraf Medicinrådet anslår, at 250 patienter kandiderer til behandlingen. Af disse forventer rådet, at kun omkring 65 patienter vil komme i behandling med teduglutid inden for de første fem år.

Behandlingen anbefales til udvalgte patienter, hvor det kan forventes, at behandlingen kan medføre, at patienterne kan ophøre med parenteral ernæring og væske eller opnå en væsentlig reduktion i deres behov, lyder det af anbefalingen, som ledsages af detaljerede kriterier for patientudvælgelse og vurdering af teduglutids effekt.

”Det har været en rigtig svær opgave for Medicinrådet. Det er et lille patientgrundlag med lav dokumentation for effekt, og dertil er patientgruppen meget heterogen. Man har så forsøgt at dele den i forvejen lille patientgruppe op i undergrupper, og så er det meget svært at dokumentere, hvem der har gavn af medicinen,” siger Palle Bekker Jeppesen, der er cheflæge på Rigshospitalets Afdeling for Tarmsvigt og Leversygdomme.

Dyr behandling

Palle Bekker Jeppesen har gennem de sidste 20 år ledet forskningen i teduglutid som principal investigator på de forsøg, der danner grundlag for anbefalingen. Forskningen førte allerede for ti år siden til, at teduglutid blev godkendt til behandling af korttarmssyndrom af FDA og EMA.

”Vi har været verdensførende i udviklingen af stoffet, så det har været lidt specielt, at vi kun har måttet bruge det i forskningssammenhæng herhjemme, mens det har været på markedet i USA og andre steder i Europa. Det skyldes selvfølgelig, at prisen har været uhyrlig høj,” siger Palle Bekker Jeppesen.

Han fortæller, at den livslange behandling har kostet omkring 350.000 dollar per patient per år i USA, og at det indtil videre har kostet amerikanerne, hvad der svarer til cirka 30 milliarder kroner.

”Vi ved ikke, hvilken pris Medicinrådet har forhandlet sig frem til, men den noget konservative anbefaling bærer præg af, at man er bekymret for, at omkostningerne til behandlingen skal løbe løbsk.”

Stramme rammer

Ud fra de patientudvælgelseskriterier, Medicinrådet har opstillet, vurderer cheflægen, at maksimalt 50 danske patienter vil få adgang til behandling. Uanset hvor mange patienter, der ender med at få behandlingen, bliver det en bekostelig affære. Indikation, behandling og kontrol skal nemlig ifølge anbefalingen foregå på højt specialiserede afdelinger, og de strenge kriterier for udvælgelse og vurdering af effekt kræver et omfattende setup.

”Vi kan ikke bare skrive en recept og sende patienterne hjem. Behandlingen kræver en meget individualiseret tilgang, og det bliver dyrt for sundhedsvæsenet. Vi er nødt til at ansætte  medarbejdere til at stå for denne behandling, dels for at sikre, at de rigtige patienter får behandlingen, dels for at følge op på, at vi gør det rigtigt. Rammerne er stramme, og det er dyrt, men godt for de patienter, som får adgang til behandlingen,” siger Palle Bekker Jeppesen.

Mindre behov for parenteral støtte

Teduglutid fungerer ved at aktivere GLP-2-receptorerne, som hovedsageligt findes i tarmen. Det medfører nedsat tarmmotilitet, nedsat overproduktion af mavesyre og galde, øget blodtilførsel til tarmen, øget vækst af tarmceller og et øget overfladeareal af tarmtrevlerne, hvilket fører samlet til et øget optag af næringsstoffer gennem tarmslimhinden.

Effekten er dokumenteret i flere forsøg, hvoraf det væsentligste er fase III-forsøget STEPS, hvor 86 patienter med korttarmssyndrom og tarmsvigt blev randomiseret 1:1 til enten teduglutid eller placebo. Det primære endepunkt var en reduktion i parenteral støtte på mindst 20 procent, og det opnåede klart flest i teduglutidgruppen (63 procent) sammenlignet med placebogruppen (30 procent).  

Ifølge Medicinrådet anbefales teduglutid til en udvalgt gruppe af patienter, ”fordi behandlingen kan medføre, at patienterne bedre kan optage ernæring og væske gennem tarmen. Dette kan forbedre patienternes livskvalitet, og for de patienter, som kan ophøre helt med hjemmeparenteral støtte, kan det reducere risikoen for komplikationer fra kateteret. Det er usikkert, i hvor høj grad teduglutid mindsker behovet for hjemmeparenteral støtte. Medicinrådet vurderer dog, at teduglutid sandsynligvis er en omkostningseffektiv behandling, selv når usikkerhederne tages i betragtning.”

Medicinrådet vil senest om to år tage stilling til, om anbefalingen stadig skal gælde.

Ledelse

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Medarbejdere

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether