Første behandling til bronkiektasi godkendt i EU

Europa-Kommissionen har netop godkendt Brinsupri (brensocatib) som den første og eneste behandling af ikke-cystisk fibrose bronkiektasi (NCFB). Behandlingen reducerer og forsinker forekomsten af ​​eksacerbationer betydeligt hos patienter med NCFB.

Europa-Kommissionen har godkendt brensocatib til behandling af NCFB hos patienter fra 12 år og opefter, som har haft to eller flere eksacerbationer inden for de seneste 12 måneder.

14 er den første behandling i sin klasse og dermed den første og eneste godkendte behandling af NCFB i EU.

Lægemidlet har været underlagt en fremskyndet vurdering hos Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), da det anses for at være af væsentlig betydning for folkesundheden.

Anbefalingen er baseret på resultater fra Aspen-studiet – et randomiseret dobbeltblindet placebokontrolleret forsøg med 1.767 patienter. Deltagerne, der fik brensocatib 25 mg tabletter, havde en reduktion på 19,4 procent i den årlige rate af lungeeksacerbationer og en forlænget mediantid til første lungeeksacerbation på 14 uger sammenlignet med patienter, der fik placebo. Andelen af ​​patienter, der forblev eksacerbationsfri i uge 52, var også signifikant højere hos dem, der blev behandlet med brensocatib.

Fra november 2020 til marts 2023 blev i alt 2.296 patienter screenet, hvoraf 1767 blev randomiseret til en af fase III-studiets forsøgsarme.

Efter eksklusion af 46 patienter bestod populationen af 583 patienter, der modtog 10 mg brensocatib, 575 patienter der fik 25 mg, og 563 patienter i placebogruppen.

I alt 86,7 procent gennemførte den 52 uger lange behandlingsperiode. Den gennemsnitlige adhærens var 96,5 procent i sikkerhedspopulationen.

Ved baseline var de demografiske og kliniske karakteristika ens på tværs af grupperne. Deltagerne var overvejende kvinder (64,3 procent) og hvide (73,6 procent).

Derudover gjaldt det, at 35,3 procent havde Pseudomonas aeruginosa-positivt sputum ved screening, mens 29,2 procent havde haft tre eller flere eksacerbationer det foregående år, 15,2 procent havde KOL, mens 18,7 procent havde astma.

NCFB er en kronisk og progressiv sygdom, der kan føre til permanent lungeskade og nedsat lungefunktion. I modsætning til andre luftvejssygdomme, der er karakteriseret ved forsnævring af luftvejene, forårsager bronkiektasi permanent udvidede luftveje, hvilket gør det sværere at fjerne slim og bakterier, som fører til vedvarende inflammation og infektion.

Et kendetegn ved bronkiektasi er hyppige eksacerbationer eller opblussen, når symptomer - såsom hoste, øget slim, åndenød og træthed - forværres. Det anslås, at 600.000 mennesker i EU er diagnosticeret med NCFB, og at yderligere cirka to millioner lever udiagnosticeret med sygdommen.

Patienter med NCFB oplever typisk mellem en og fire eksacerbationer om året. Eksacerbationer er forbundet med et progressivt fald i lungefunktionen, nedsat livskvalitet og øget dødelighed.