Børnestudie peger på mulighed for at bevare bugspytkirtlens funktion

ECFS: Resultater fra ARRIVAL-studiet tyder på, at behandling med Kalydeco (ivacaftor) har potentiale til at bevare bugspytkirtlens funktion og ændre sygdomsudviklingen hos børn helt ned i toårsalderen.

I forbindelse med den europæiske cystisk fibrose konference i Beograd (ECFS) blev flere interessante forskningsresultater præsenteret. Blandt andet havde Vertex store mængder forskningsdata med, såsom ARRIVALs fase III-studie hvor behandling med Kalydeco helt ned til toårsalderen og deres lovende triplebehandling var iblandt.

Udviklingen er, ifølge Tania Pressler, overlæge, dr.med. på CF Center København og Infektionsmedicinsk Klinik, Rigshospitalet, ikke bare spændende men har også potentiale til at ændre måden, hvorpå man behandler patienter med cystisk fibrose i fremtiden. 

Forskere fra store dele af verden har netop været samlet til den årlige cystisk fibrose konference i Beograd. Her blev der fremlagt forskningsresultater, diskuteret behandlinger, og flere danskere endte i søgelyset – endda uden at have planlagt det. 

Og blandt konferencen store datamasser skilte ARRIVAL-studiet sig ud med resultater, der tyder på, at behandling med Kalydeco (ivacaftor) har potentiale til at bevare bugspytkirtlens funktion og ændre sygdomsudviklingen hos børn helt ned i toårsalderen.

”Med præparatet Kalydeco ser det ud som om, at bugspytkirtlens funktion forbedres, men der er endnu ingen der ved, hvor lang tid effekten varer,” forklarer Tania Pressler, overlæge, dr.med. ved CF Center København og Infektionsmedicinsk Klinik på Rigshospitalet. Hun pointerer samtidigt, at selv om studiet er målrettet en ganske smal gruppe cystisk fibrose patienter med gating mutation (klasse III) på CFTR-genet, er forskningen stadig vigtig.

”Dels har det stor betydning for patienter med gating mutation, dels er det vigtigt for de øvrige cystisk fibrose patienter, da forskningen er proof of concept, og desuden peger på, at der er en vis reversibilitet i forsøgspersonernes pancreas funktion,” forklarer Pressler og fortsætter:

”Man har altid troet, bugspytkirtlen var ødelagt allerede i fostertilværelsen, så det giver håb for alle cystisk fibrose patienter. Håb om at forskningen kan lede til andre præparater i fremtiden, præparater som er målrettet de øvrige mutationer.” 

Orkambi, triplebehandling og bedre tider

Måske er den fremtid ikke så langt væk som tidligere, da nogle af Vertex’ øvrige data blandt andet inkluderede foreløbige resultater fra en triplebehandling, som på sigt kan føre til, at man kan behandle den underliggende årsag til sygdommen.

”Forskningen peger på, at det er nok at have én kopi af den mutation, der hedder 508, for at kunne få effekt af Vertex’ triplebehandling. Indtil videre har patienten skulle have to kopier af genet for at have effekt af Orkambi,” siger Tania Pressler og forklarer, at triplebehandlingen er en videreudvikling af Orkambi, hvor man har erstattet det ene af de to indholdsstoffer og tilføjet et tredje, således at der er ivacaftor, tezacaftor og et endnu ikke navngivet indholdsstof i præparatet.

”Lykkeligvis er der stor aktivitet i forskningen på dette område, og selv om der endnu ikke er en behandling, som kurerer sygdommen, er der præparater, der forbedrer forløbet og mindsker nogle af symptomerne,” siger Pressler, som har store forhåbninger til kommende forskningsresultater og nye medikamenter – også triplebehandlingen fra Vertex.

”Vi forventer, at effekten er så god, at det viser sig i patienternes lungefunktion, og formentlig vil lettere behandlingsbyrden og give os bedre muligheder for at kunne holde patienterne stabile. Og så håber vi i sidste ende på, at overlevelsen bliver bedre,” fremhæver hun og uddyber, at selv om triplebehandlingens forsøg ikke har til hensigt at vise, hvorvidt lungefunktionen forbedres over tid, giver resultaterne alligevel et fingerpeg herom:

”Forsøgene er reelt for korte til at vise noget om, hvad der sker om 10-20 år. Men på den korte bane ser det ud som om, at præparaterne løfter lungefunktionen og reducerer antallet af exacerbationer - og allerede sådan et resultat vil give bedre livskvalitet og mindre behandlingsbyrde for patienterne,” siger Tania Pressler. 

På konferencen blev der desuden præsenteret langtidsdata for CF-patienter i behandling med Kalydeco. Disse data understregede fordelene ved at behandle med CFTR-modulatorer over tid.

Dansk hæder og danske resultater 

En del af forskerne bag de mange gode resultater blev ligeledes hædret på den europæiske cystisk fibrose konference. I år var to danske forskere blandt de, der fik en udmærkelse, nemlig Lars Christophersen og Tavs Qvist.

Lars Christophersen er bioanalytiker ved Klinisk Mikrobiologisk afdeling på Rigshospitalet, han blev hædret med en “Best Poster Award” indenfor kategorien “Microbiology/Antibiotics”. Prisen blev overrakt på baggrund af Christophersens arbejde med in vivo undersøgelser af pseudomonas aeruginosa biofilm som et selvstændigt segment.

Desuden blev ph.d. og læge ved CF center, Rigshospitalet, Tavs Qvist hyldet, da han fik overrakt den prestigefyldte Gerd Döring Award for sin forskning i Mycobakterier.