Skip to main content

-først med nyheder om ny medicin

Svampedræbende lægemiddel kan måske hjælpe patienter med cystisk fibrose

Det svampedræbende middel amphotericin kan måske hjælpe lungecellerne hos patienter med cystisk fibrose, så de får lettere ved at bekæmpe kroniske bakterieinfektioner.

Hvis studier med mennesker viser samme gode resultater, som dyreforsøgene har gjort, kan det være gode nyheder for de mere end 70.000 mennesker på verdensplan, som lever med cystisk firbose – en sygdom uden udsigt til helbredelse og med ganske få behandlingsmuligheder. Særligt de ca. 10 procent patienter, som ikke reagerer på de nuværende behandlinger kan få glæde af det potentielle gennembrud.

”Den rigtig spændende nyhed er, at amphotericin er et lægemiddel, der allerede er godkendt og tilgængeligt på markedet,” fortæller dr. Martin D. Burke, der er leder af studiet og professor i kemi ved University of Illinois i Champaign, USA.

De tilgængelige behndlinger af cystisk fibrose er begrænsede, fordi mennesker med CF har forskellige typer af muterede CFTR-gener og heraf defekte transmembran proteiner - hvoraf ca. 10 procent slet ikke har noget transmembran protein. Men amphotericin har ifølge Burke potentialet til at fungere uanset hvilken slags mutation, patienten har - også selv om proteinet mangler.

”I stedet for at forsøge at korrigere proteinet eller prøve med genterapi - bruger vi et lille molekyle surrogat, der kan stå for kanalfunktionen af ​​det manglende eller defekte protein,” forklarer Burke.

Forskerne kalder denne surrogat - amphotericin – for en ’molekylær protese’, fordi den genopretter funktionen i stil med en protese, som erstatter en ekstremitet. 

I deres studier brugte forskerne blandt andet lungevæv fra patienter med cystisk fibrose og fandt, at amphotericin ansporede en lang række ændringer forbundet med en forbedret lungefunktion såsom genopretning af pH-niveauer, forbedret viskositet og øget antibakteriel aktivitet.

Forskerne bemærkede, at amphotericin kan leveres direkte til lungerne for at undgå almindelige bivirkninger. 

Selv om eksperterne er håbfulde, understregede de, at der bør forskes yderligere i området, før stoffet er sikkert i forhold til at behandle cystisk fibrose hos mennesker.