Kristian Lunds blog

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Triplekombination til behandling af cystisk fibrose sendes til godkendelse hos FDA

Medicinalfirmaet Vertex sender i løbet af tredje kvartal 2019 en triplekombinationsbehandling bestående af VX-445 (elexacaftor) og tezacaftor/ivacaftor (Symdeko) til godkendelse hos de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA.

Vertex har testet triplekombinationsbehandlingen VX-445 kombineret med tezacaftor/ivacaftor - med så fine resultater, at den nye behandling bliver sendt til godkendelse hos FDA og i tredje kvartal af 2019. VX-445 triplekombinationsbehandlingen er udviklet til at modificere den grundlæggende defekt, som er årsag til cystisk fibrose.

At det netop bliver VX-445 triplekombinationsbehandlingen, der bliver sendt til godkendelse er baseret på analyse af det 24 ugers kliniske fase-III studie, hvor den nye triplekombination er blevet testet med spændende resultater.

Deltagerne i studiet var 12 år og opefter og havde en F508delta-mutation samt en minimalfunktions mutation eller to F508delta-mutationer. I begge studier resulterede behandling med VX-445 triplekombinationsbehandling i statistisk signifikante forbedringer i alle centrale sekundære endepunkter. 

I sammenligning med deltagerne i placebobehandling oplevede deltagerne på triplebehandlingen efter de 24 uger en 14,3 procentpoint stigning i lungefunktion (FEV1), ligesom antallet af akutte forværringer i patienternes lunger reduceres med 63 procent. Ydermere forekom en reducering i svedklorid på -41,8 mmol/L, mens der måltes en stigning i livskvaliteten (quality of life measurement (CFQ-R)) på +20.2.

Virksomheden peger på, at præparatet kan bruges af patienter fra 12 år og opefter, som har en F508delta mutation og en minimalfunktions mutation samt til patienter med to F508delta-mutationer.

Vertex håber, at godkendelsen af VX-445 triplekombinationsbehandlingen over tid kan medføre, at mere end 90 procent af patienter med cystisk fibrose kan få modificeret den grundlæggende defekt, som er årsag til sygdommen.

Firmaet forventer at kunne ansøge om godkendelse til brug af VX-445 triplekombinationsbehandlingen på det europæiske marked i sidste kvartal af 2019.

Opråb fra overlæge: Hjertesvigt skal sidestilles med kræft

Hjertesvigt er en sygdom, der skal tages lige så alvorligt som kræft og KOL. Sådan bør rygmarvsindstillingen være hos alle danskere og ikke mindst deres læger. For som det er i dag, har patienter med hjertesvigt generelt en dårligere prognose end de burde og kunne have.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter