Basislister er skabt af fanden selv

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Trestofbehandling forbedrer lungefunktionen ved cystisk fibrose

Et nyt klinisk fase-III forsøg viser, at tre-stof kombinationsbehandling kan forbedre lungefunktionen og reducere symptomer hos patienter med cystisk fibrose, som har den mest almindelige genetiske mutation af sygdommen.

USA's føderale fødevare- og lægemiddelmyndighed (FDA) godkendte tidligere på måneden behandling med en tre-stofkombination på baggrund af resultater fra et internationalt studie, som netop er publiceret i New England Journal of Medicin.[1]

Studiet viser, at kombinationen af Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor er yderst effektiv hos personer, der har Phe508del CFTR-mutation, da behandlingen forbedrer lungefunktion og reducerer patienternes symptomer.

I studiet blev lungefunktion målt hos forsøgsdeltagerne efter henholdsvis fire og 24 uger. Sammenlignet med patienter, der fik placebo, blev lungefunktionen i behandlingsgruppen forbedret signifikant efter fire uger og blev opretholdt frem til den 24. uge. Derudover var forværringer eller forøgelse af symptomer lavere hos personer i behandlingsgruppen.

Undersøgelsesdeltagere besvarede desuden spørgeskemaer vedrørende deres livskvalitet og luftvejssymptomer - blandt dem i behandlingsgruppen, blev der rapporterede højere score på disse områder.

Lavere saltindhold i sved

Overdreven mængder salt i sved er et kendetegn hos personer med cystisk fibrose. Gruppen der blev behandlet med Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor havde en lavere koncentration af salt i deres sved end placebogruppen, hvilket peger på, at denne behandling er målrettet den underliggende årsag til sygdommen. 

”Bivirkninger, der førte til seponering, forekom hos en procent af dem, der fik lægemiddelkombinationen. Selvom behandlingen generelt var sikker og veltolereret, er langtidsundersøgelser nødvendige for yderligere at forstå mulige bivirkninger,” lyder det fra Dr. Raksha Jain, lektor i intern medicin ved UT Southwestern Medical Center og medforfatter til artiklen i NEJM. Samtidigt pointerer Dr. Jain, at selv om en stor del af mennesker med cystisk fibrose er ramt af delta508 mutation (i Danmark er 85 procent ramt af denne mutation), arbejdes der fortsat hårdt for at finde effektive behandlinger til dem, der ikke er berettigede til denne behandling, fordi de ikke har den passende genmutation. 

Konkrete resultater

Blandt de resultater, der blev præsenteret i NEJM, var FEV1, som hos de der fik kombinationsbehandlingen var 13,8 procent højere ved målinger i uge 4 i undersøgelsen og 14,3 procent højere i uge 24, mens exacerbationer i lungerne lå 63 procent lavere i samme gruppe. På et spørgeskema scorede patientgruppen 20,2 point højere end placebogruppen, når det handlede om patientrapporteret livskvalitet, mens svedkloridkoncentrationen var 41,8 mmol lavere pr. l.

EMPEROR-Reduced: SGLT-2-hæmmer har selvstændig effekt på hjertesvigt

EASD: SGLT-2-hæmmeren Jardiance (empagliflozin) reducerer risikoen for kardiovaskulær død og indlæggelser med 25 procent i patienter med hjertesvigt sammenlignet med placebo. Risikoreduktionen er sammenlignelig for patienter med og uden diabetes.

Ozempic er en lovende kandidat til behandling af fedme

EASD: Foreløbige resultater fra STEP-programmet viser, at GLP-1-antogonisten Ozempic (semaglutid) har potentiale som fedmereducerende behandling. Semaglutid har vist sig at inducere vægttab på helt op til 17,4 procent.

Skuffende resultater fra SGLT-2-studie undrer stadig

EASD: Forskerne bag det store fase III-studie, VERTIS CV, måtte i sommer på den amerikanske diabeteskongres, ADA, melde, at studiet ikke havde nået sine primære endepunkter, og at behandling med SGLT2-hæmmeren ertugliflozin ikke så ud til at have en MACE- og nyrebeskyttende effekt. 

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter