Medicinrådet har 10.017 grunde til at skifte mening om Spinraza

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Ukendt merværdi til subkutan C1-esteraseinhibitor ved arveligt angioødem

Medicinrådet vurderer, at subkutan C1-esteraseinhibitor (med handelsnavnet Berinert) til forebyggende behandling af arveligt angioødem giver en merværdi af ukendt størrelse sammenlignet med intravenøs C1-esteraseinhibitor.

Evidensens kvalitet vurderes dog at være meget lav, konkluderede Medicinrådet på sit møde onsdag 19. februar.

Med udgangspunkt i vurderingen af lægemidlets værdi og en omkostningsanalyse beslutter Medicinrådet - sandsynligvis 18. marts, om subkutan human C1-esteraseinhibitor kan anbefales som mulig standardbehandling.

Arveligt angioødem (HAE) er en sjælden, arvelig tilstand præget af uforudsigelige anfald af hævelser i hud og slimhinder. HAE debuterer oftest i de første teenageår, men for nogle allerede i barndommen. HAE viser sig ved anfaldsvise hævelser i hud og slimhinder. Hævelserne er meget smertefulde og funktionsbegrænsende og rammer forskellige steder på kroppen. Oftest rammes ekstremiteterne, ansigtet, kønsorganerne, mave-tarm-kanalen og de øvre luftveje. Anfald, der rammer mave-tarm-kanalen, kan medføre voldsomme smerter, opkast og diarré. Et anfald varer i gennemsnit tre dage uden behandling (nogle op til syv dage).

HAE kan potentielt være livstruende, hvis hævelserne f.eks. rammer de øvre luftveje]. Efter tilkomsten af de nuværende behandlingsmuligheder er mortaliteten faldet drastisk, og i dag forekommer der stort set ikke dødsfald i Danmark som følge af HAE.

HAE skyldes en genetisk defekt i det blodbaserede protein C1-esteraseinhibitor, hvilket resulterer i mangelfuld eller dysfunktionel C1-esteraseinhibitor. Funktionen af C1-esteraseinhibitor er at regulere kallikrein og bradykinin. Kallikrein og bradykinin frigives i kroppen som svar på skade eller en infektion. De forårsager lokale hævelser og smerte. Der findes to typer af HAE. Type I HAE er karakteriseret ved lav produktion af normalt C1-esteraseinhibitor. Op til 90 procent af patienterne har type I HAE. De resterende ca. 10 procent har type II HAE, som er karakteriseret ved normal produktion, men manglende funktionalitet af C1- esteraseinhibitor. Ved mangel eller dysfunktion af C1-esteraseinhibitor produceres der for meget kallikrein og bradykinin, hvorved der opstår en kædereaktion, der kan få de små blodkar til at lække væske ud i det tilstødende væv. Dette er årsagen til, at et ødem opstår.

 I 2014 opgjorde professor Anette Bygum HAE-patienterne i Danmark. Her var antallet 95 danske patienter tilhørende 31 danske familier med HAE type I og II. Aktuelt er der registreret 109 patienter, som jævnligt kontrolleres på det Nationale Kompetencecenter for HAE på Odense universitetshospital. Samme opgørelse fra 2014 viste, at anfaldsfrekvensen varierede fra asymptomatiske patienter, patienter med et anfald om året og op til 84 anfald om året. Den gennemsnitlige frekvens lå på 17 anfald om året.

Nuværende behandling

Behandlingsmål med den nuværende behandling er at minimere anfaldshyppigheden og/eller anfaldenes sværhedsgrad. Behandlingen opdeles i akut anfaldsbehandling og forebyggende behandling.

Til anfaldsbehandling anvendes enten intravenøs substitution af manglende funktionelt C1-esteraseinhibitor (Berinert/Cinryze/Ruconest) eller et bradykininblokerende præparat indeholdende icatibant (Firazyr), som administreres subkutant. Berinert og Cinryze er plasmaderiverede produkter, mens Ruconest indeholder rekombinant C1-esteraseinhibitor. 

Til forebyggende behandling anvendes de to produkter Berinert og Cinryze. Begge produkter indeholder C1- esteraseinhibitor. Behandlingerne administreres intravenøst og oftest hver tredje-fjerde dag. 

Den nye vurdering fra Medicinrådet omhandler Berinert til subkutan injektion som forebyggende behandling.

Fagudvalget ønsker at bemærke, at der i COMPACT-studiet med subkutan C1-esteraseinhibitor er rapporteret data på 100 procent reduktion, hvor 40 procent af patienterne oplever at blive anfaldsfrie (helt fravær af anfald under studiet) ved behandling med subkutan C1-esteraseinhibitor, 60 enheder pr. kg to gange om ugen. Ingen af patienterne behandlet med tilsvarende placebo oplever anfaldsfrihed i studiet. Der er dermed en markant højere andel, som opnår anfaldsfrihed ved behandling med subkutan C1-esteraseinhibitor end ved behandling med placebo. Baseret på fagudvalgets kliniske erfaring er andelen af patienter, som opnår anfaldsfrihed med intravenøs C1-esteraseinhibitor, meget begrænset (estimeret til ca. 0,5-1,0 procent i protokollen).

Melatonin langtids-forbedrer søvn og adfærd hos børn

Melatonin-præparatet Slenyto har en gavnlig effekt på søvn og adfærd hos børn og unge med autisme og øger samtidig familiens livskvalitet. Det viste et indledende studie for nylig. Og nu dokumenterer et opfølgningsstudie, at effekten på søvnkvaliteten holder sig over tid.

Studie af Slenyto bekræfter lægers praksis

Nye studier, der viser en god effekt af melatonin på søvn og adfærd hos børn med autisme (ASF) bliver taget godt imod af læger. Men jublen over nyheden er ikke helt uden forbehold. Studierne gælder midlet Slenyto, som har langtidseffekt og netop er godkendt af Sundhedsstyrelsen.

Overlæge: Stort problem at nogle med søvnapnø er uden symptomer

Hvis man kunne opspore obstruktiv søvnapnø, OSA, tidligt i forløbet, ville det spare den enkelte for sygdom og nedsat livskvalitet samt store beløb på samfundskontoen. Men hvordan griber sundhedssystemet det an, når mange mennesker tror, at de blot snorker?

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter