Forsker efterlyser større stringens i Medicinrådets effektmål
En gennemgang af Medicinrådets arbejde viser, at der mangler retningslinjer inden for effektmål for bivirkninger ved ny medicin.
Når Medicinrådet vurderer et lægemiddels effekt og pris, er bivirkninger et vigtigt parameter. I et studie, der netop er udgivet i Journal of Health Policy and Technology, analyserer læge og forsker Anna Inger Roe Rasmussen, Sjællands Universitetshospital, hvordan Medicinrådet fastsætter krav (effektmål) til bivirkninger og balancerer dem i deres overvejelser om nye lægemidler. På den baggrund kommer hun med en række anbefalinger baseret på rådets arbejde, så det bliver endnu mere stringent og transparant.
”Bivirkninger har stor betydning for patienters livskvalitet. Alligevel findes der ikke etablerede retningslinjer for, hvordan enheder som Medicinrådet, der udfører health technology assessments (HTAs), skal udarbejde effektmål for bivirkninger,” siger Anna Inger Roe Rasmussen.
Der stilles særdeles skrappe krav til lægemiddelproducenter, når de skal dokumentere lægemidlernes effekt, og Medicinrådets beslutninger har stor individuel og samfundsmæssig betydning. Derfor mener Anna Inger Roe Rasmussen, at det er vigtigt, at rådet løbende evaluerer og forbedrer deres metode til vurderinger af lægemidler. Sådan forholder det sig imidlertid ikke altid. Der mangler viden og retningslinjer på bivirkningsområdet inden for vurderingerne, de såkaldte HTA, og derfor kan det forekomme uigennemskueligt, hvilke termer, der benyttes hvornår, og hvilke niveauer der skal lægges vægt på.
Stringent brug af termer
Et af studiets konklusioner er, at der ikke er stringens i Medicinrådets arbejde, når det kommer til sprogbrug inden for vurderingen af bivirkninger.
”Vi kan se, at nogle gange benytter Medicinrådet i deres vurderinger termen adverse reactions og andre gange events, men det er ikke altid helt klart, hvornår de bruger det ene eller det andet. De kunne overveje at diskutere i Medicinrådet, om de bør bruge den ene term frem for det andet. Lige nu bruger de lidt termerne uden stringens og vi finder ikke begrundelser i de protokoller, der ligger til grund for deres beslutninger. Vi genfinder umiddelbart det samme billede fra andre HTA-enheder i udlandet,” siger Anna Inger Roe Rasmussen.
Ved adverse reactions vurderes det, at bivirkningen skyldes behandlingen, men ved events er linket ikke direkte etableret. Man registrerer events, fordi de kan vise sig at være bivirkninger, man endnu ikke har afdækket.
”En af vores anbefalinger er, at de bruger events, fordi det dækker bredere, og dermed kan fange flere bivirkninger,” siger Anna Inger Roe Rasmussen.
Tydelige målestokke
Et andet område, hvor Medicinrådet kan arbejde for at forbedre reproducerbarheden, er inden for fastsættelsen af ’den mindste kliniske relevante forskel’. I afvejningen af nye lægemidler over for den eksisterende standardbehandling bruges den mindste kliniske relevante forskel som målestok. Der er dog stor forskel på, hvor stor værdi den tillægges.
”Nogle gange er kravet 3 procentpoint forskel, andre gange 30 procent forskel. Vi ser ingen tydelig forskel på, hvornår man bruger det ene frem for det andet, og der er ingen retningslinjer for, hvad man gør. Det skyldes formentligt, at der ikke findes dokumentation for, hvornår det er relevant at vælge 3, 5 eller 30 procentpoint,” siger Anna Inger Roe Rasmussen.
Det rimer dog dårligt på de meget store krav, der stilles til lægemiddelproducenterne.
I analysen fremhæves det, at Medicinrådet oftest bruger fem procentpoint til fastsættelsen af den mindste kliniske relevante forskel.
”Der kan være gode forklaringer på, hvorfor man gør, som man gør, men vi mangler tit en begrundelse fra de sygdomsspecifikke fagudvalg. Vi må gå tilbage og se på, hvorfor gør vi, som vi gør, og kan vi overveje, om det kan gøres anderledes, så der ikke hersker tvivl. Hvis fem procentpoint er standarden for den mindste kliniske relevante forskel, så bør de gøre det klart og så begrunde det, når de afviger,” siger Anna Inger Roe Rasmussen.
Kan løfte internationale standarder
Anna Inger Roe Rasmussen fortæller, at hun er meget ydmyg over for det arbejde, som Medicinrådet laver.
”Det er en rigtig svær øvelse, de foretager. Der er ingen retningslinjer eller forskning, der beskriver, hvordan man griber det her an i forhold til bivirkninger, og de fortjener anerkendelse for at gøre deres vurderinger tilgængelige, så jeg og andre kan blive klogere,” siger hun. Af samme årsag mener hun, at det vigtigt, at erfaringer på området bliver delt.
”Medicinrådet har en meget grundigt tilgang til deres arbejde med inddragelse af eksperter indenfor de forskellige sygdomsområder, og deres erfaringer vil kunne bruges af andre internationale aktører, der arbejder med HTA,” siger Anna Inger Roe Rasmussen.