Medicinrådet har 10.017 grunde til at skifte mening om Spinraza

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Banebrydende medicin på vej til variant af arveligt forhøjet kolesterol

Op mod hver femte dansker har, uden at vide det, øget risiko for blodpropper i hjerte og hjerne på grund af en særlig variant af arvelig, forhøjet kolesterol. Nu er banebrydende medicin på vej.

I første omgang dog kun til patienter med kendt hjertesygdom.

Forskere har fremstillet et præparat, som kan sænke niveauet af den særlige type kolesterol, arvelig forhøjet lipoprotein(a). Forskningen viser, at niveauet af lipoprotein(a)/Lp(a) i blodet falder med omkring 80 procent hos en stor del af patienterne, når de får en indsprøjtning med midlet, der endnu ikke har fået et navn, én gang om måneden.

Metoden hedder på dansk 'antisense teknik' hvor blokering på cellekerneniveau hindrer at proteinet dannes.

Medicinen forventes godkendt til behandling indenfor fem år. 24 danske patienter er med i den internationale forskning, som skal lede op til godkendelsen. Forskerne fik for tre måneder siden publiceret resultaterne af fase II studiet i tidsskriftet New England Journal of Medicine, og skal nu i gang med studiets fase III, som dog bliver forsinket på grund af COVID-19-krisen.

Er Lp(a) sænkning forbundet med færre dødsfald?

10 af de 24 patienter er tilknyttet Regionshospitalet i Viborg, hvor overlæge Ib Christian Klausen fra afdelingen for Hjertesygdomme er en af de to danske forskere, som deltager i det internationale studie. Han fortæller, at studiets kommende fase III bliver med deltagelse af flere tusinde patienter, og flere danske centre bliver også involveret. 

”Mens fase II belyste virkning på Lp(a)-mængden og mulige bivirkninger, skal fase II studiet afklare om Lp(a) sænkningen også er forbundet med lavere forekomst af hjertekarsygdom og færre dødsfald. Deltagerne i både fase II og III studierne er patienter med meget højt Lp(a) og samtidig hjertekarsygdom, med tidligere blodprop i hjerne eller hjerte.”

Det nye præparat går ind på RNA-niveau og forhindrer at lipoprotein(a) bliver dannet og påvirker kun netop det område og ikke andre proteiner. Injektionen indeholder et syntetisk stykke mRNA, som selektivt optages af leverceller og derefter sørger for at det almindelige mRNA til at danne apolipoprotein(a) ikke bliver kopieret og nedbrudt inde i levercellerne inden lipoprotein(a) partiklen dannes.

Tanken er, at folk selv skal kunne foretage injektionen, ligesom diabetespatienter selv tager insulin. 

Genetisk bestemt

Lp(a) eller Lipoprotein(a) er en LDL-partikel (Low-Density Lipoprotein), hvorpå der sidder et andet protein – et apolipoprotein(a) (lipid-bindende protein). Man har haft viden om dette siden begyndelsen af 1960erne – men det har ikke tidligere været muligt at behandle den særlige variant af forhøjet kolesterol, fordi det niveau, man har i blodet, er genetisk bestemt og derfor ikke ser ud til at være påvirkeligt gennem hverken livsstilsændringer eller ved at tage almindelig kolesterolsænkende medicin.

Hjertelægerne har derfor hidtil ikke i væsentlig grad undersøgt specifikt for lipoprotein(a) af netop den årsag, at man ikke har haft en behandling for tilstanden. Derfor er udviklingen af præparatet banebrydende og kan have afgørende betydning for mange patienter på sigt. Cirka 80 procent af de patienter, som deltager i studiet ser ud til at have gavn af præparatet med en gennemsnitlig sænkning af Lp(a) på 80 procent – op til 90 procent, fortæller Ib Christian Klausen – en undergruppe på 20 procent har gavn af præparatet i varierende grad, tilføjer han:

”I studiet har man målt præparatets effekt på individniveau, og her kan man se en ganske interessant spredning i effektiviteten. Præparatet viser sig effektivt og har kun ganske få bivirkninger – men det er, som det i øvrigt også gælder for behandling med statiner - ikke alle patienter, som responderer lige godt på præparatet. Omkring 20 procent har kun beskeden gavn, og man kan ikke sige noget helt præcist om, hvorfor det forholder sig sådan – udover, at Lp(a) er genetisk bestemt, og at det er et af de mest polymorfe gener vi som mennesker har - altså et af de gener, hvor der findes størst variation fra menneske til menneske.”

Utålmodighed og store forventninger

Langt hovedparten af patienterne i studiet havde dog god gavn af præparatet, og derfor venter flere af de patienter, som Ib Christian Klausen har i behandling da også på præparatets godkendelse med lige dele utålmodighed og store forventninger: 

”Det gælder naturligvis primært de patienter, som har meget høj Lp(a)-værdi i blodet og som har fået ny og gentagen blodprop til trods for, at de har været i kolesterolsænkende behandling.” Forventningen er en godkendelse inden for de kommende fire til fem år, fortæller Ib Christian Klausen, men såfremt resultaterne bliver ved med at være overbevisende, er der en chance for, at processen omkring frigivelse af præparatet vil blive afkortet.

Vi går ikke rundt som tikkende bomber

Det vil dog i første omgang være de såkaldte høj-risiko-patienter, som man ifølge Ib Christian Klausen vil blive tilbudt behandlingen:

”Medicinen vil helt utvivlsomt blive dyr – og derfor vil det også være personer med allerede kendte hjertekarsygdomme, som vil komme i betragtning til behandlingen i første omgang – og ikke raske mennesker uden kendte hjertesygdomme. Man kan nemlig sagtens have forhøjet Lp(a) uden nogensinde at blive syg af det, og det er således vigtigt at understrege, at selv om hver femte af os har forhøjet Lp(a), så går vi ikke rundt som tikkende bomber, hvis ikke vi bliver behandlet.”

Ved personer med kendt hjertekarsygdom, vil man altid foretage en samlet risikovurdering og herunder vil det også give mening at måle patientens Lp(a) og vurdere mulig gavn af det nye præparat, tilføjer Ib Christian Klausen.  

 

 

Melatonin langtids-forbedrer søvn og adfærd hos børn

Melatonin-præparatet Slenyto har en gavnlig effekt på søvn og adfærd hos børn og unge med autisme og øger samtidig familiens livskvalitet. Det viste et indledende studie for nylig. Og nu dokumenterer et opfølgningsstudie, at effekten på søvnkvaliteten holder sig over tid.

Studie af Slenyto bekræfter lægers praksis

Nye studier, der viser en god effekt af melatonin på søvn og adfærd hos børn med autisme (ASF) bliver taget godt imod af læger. Men jublen over nyheden er ikke helt uden forbehold. Studierne gælder midlet Slenyto, som har langtidseffekt og netop er godkendt af Sundhedsstyrelsen.

Overlæge: Stort problem at nogle med søvnapnø er uden symptomer

Hvis man kunne opspore obstruktiv søvnapnø, OSA, tidligt i forløbet, ville det spare den enkelte for sygdom og nedsat livskvalitet samt store beløb på samfundskontoen. Men hvordan griber sundhedssystemet det an, når mange mennesker tror, at de blot snorker?

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter